Az Orphazyme A/S (Dánia, Koppenhága) május 29-én kiadott közleményében bejelentette, hogy benyújtotta az FDA-hez vizsgálati szere, a C-típusú Niemann-Pick betegség kezelésére szolgáló arimoclomol engedélyeztetési kérelmét. Az amerikai hatóságtól az arimoclomol már korábban megkapta az áttörést jelentő terápia (breakthrough therapy), a gyorsított engedélyeztetést lehetővé tévő "fast track", valamint a ritka gyermekbetegségek gyógyszere (rare pediatric disease designation) minősítést. A mostani engedélykérelem különlegessége, hogy tekintettel a betegség ritkaságára úgynevezett "rolling review" eljárásról van szó, azaz az FDA lehetővé tette az Orphazyme A/S számára, hogy az új gyógyszerjelölt (NDA) kérelemhez folyamatosan csatolják azokat dokumentumokat, amelyek az éppen zajló vizsgálatokról elkészülnek. A teljes, már elbírálható engedélykérelem összeállítása várhatóan pár hónapon belül megtörténik, és az Orphazyme 2020 második felében az európai engedélyeztetési folyamatot is szeretné elindítani – Európában az arimoclomol 2015-ben már megkapta a ritka betegségek gyógyszere (orphan drug) minősítést (ami még nem jelent engedélyezést, de azt igen, hogy az EMA különböző eszközökkel- gyorsabb elbírálás, könnyebb engedélyeztetés, segítség a kísérő dokumentumok összeállításában és a klinikai vizsgálatok megtervezésében stb - támogatni, segíteni fogja a gyógyszer fejlesztését).
A Niemann-Pick-betegség egy nagyon ritka genetikai szindróma egy csoportjából áll, amelyek ugyanabban a családban öröklődnek, és amelyek lipidek felhalmozódását okozzák egyes szervezetekben, például az agyban, lépben vagy májban. Az érintett szervektől és a tünetektől függően a Niemann-Pick betegséget három fő csoportra lehet osztani: A típus: ez a legsúlyosabb típus, általában az élet első hónapjaiban jelentkezik, és a túlélést 4–5 éves korig csökkenti; B típus: kevésbé súlyos A típusú, amely lehetővé teszi a túlélést felnőttkorig. C típus: ez a leggyakoribb típus, amely általában gyermekkorban jelentkezik, de bármely életkorban kialakulhat. Még mindig nem gyógyítható meg a betegség, azonban a gyermek életminőségének javítása érdekében fontos rendszeres látogatások a gyermekorvosnál annak felmérésére, hogy vannak-e kezelhető tünetek. Fő tünetek A Niemann-Pick-kór tünetei a betegség típusától és az érintett szervektől függően változnak, tehát az egyes típusok leggyakoribb tünetei a következők: A típus Hasi duzzanat 3 vagy 6 hónap körül; Nehezen növekedni és hízni; Normál mentális fejlődés az első 12 hónapig, amely ezután romlik; Légzési problémák, amelyek visszatérő fertőzéseket okoznak.
Legrosszabb prognózisú az újszülöttkori A-típus, ez esetben a Niemann-Pick betegségben szenvedők születéskor várható átlagos élettartama 21 hónap, és legfeljebb 3 éves korig élhetnek. A B-típus kizárólag a hasi szerveket érinti, és a betegek megélik a fiatal felnőttkort. A beteg életkilátásait minden bizonnyal az agy érintettsége határozza meg. A Niemann-Pick betegség terápiája A Niemann-Pick betegség ma még gyógyíthatatlan. Az orvosi kezelés kizárólag a szövődmények megelőzésére és gondozására szorítkozik. A Niemann-Pick betegség megelőzése Amennyiben egy családon belül fordult elő Niemann-Pick betegség, legfontosabb a genetikai tanácsadás. Ma már van arra lehetőség, hogy magzati szövetekből kimutassuk a betegséget, bár a géndiagnosztika a világon csak kevés országban érhető el. Alternatívát jelenthet az idegen ondóval történő mesterséges megtermékenyítés, az egyik szülő kihagyása a következő gyermek nemzéséből ui. a kockázatot minimálisra csökkenti. Forrás: EgészségKalauz
Az előkészületek szinte azonnal megkezdődtek: megalakult a világeseményt szervező Titkárság, megfogalmazódtak az üzenetek, hónapról hónapra többen csatlakoztak a népszerűsítő feladatokhoz, a munkatársak bejárták az országot, a Kárpát-medencét és eljutottak Európa nagy városaiba is. Piero Marini érsek, a Nemzetközi Eucharisztikus Kongresszusok Pápai Bizottságának elnöke szerint még soha nem tapasztalt ilyen nagy érdeklődést és magas részvételi szándékot, mint a budapesti világesemény kapcsán. Aztán a vég-hajrában, alig fél évvel a rendezvénysorozat előtt kitört a világjárvány. Minden, ami elkészült és amit megterveztünk, elveszett, és az első sokk után jött az újratervezés a sok bizonytalanság, be¬zártság, gyász közepette. 2021. szeptember 5-én viszont fénybe öltözött Budapest és a Hősök terén megkezdődött a Nemzetközi Eucharisztikus Kongresszus. A szemünk előtt írt Magyarország történelmet és felhőtlen boldogság uralkodott a találkozások miatt. Találkozott a múlt és a jelen, Kelet és Nyugat, találkozhattunk egymással, Ferenc pápával, és ami a legfontosabb: az Oltáriszentségben jelenlévő Jézus Krisztussal.
Az Ön által beírt címet nem sikerült beazonosítani. Kérjük, pontosítsa a kiindulási címet! Hogy választjuk ki az ajánlatokat? Az Árukereső célja megkönnyíteni a vásárlást és tanácsot adni a megfelelő bolt kiválasztásában. Nem mindig a legolcsóbb ajánlat a legjobb, az ár mellett kiemelten fontosnak tartjuk a minőségi szempontokat is, a vásárlók elégedettségét, ezért előre soroltunk Önnek 3 ajánlatot az alábbi szempontok szerint: konkrét vásárlások és látogatói vélemények alapján a termék forgalmazója rendelkezik-e a Megbízható Bolt emblémák valamelyikével a forgalmazó átlagos értékelése a forgalmazott ajánlat árának viszonya a többi ajánlat árához A fenti szempontok és a forgalmazók által opcionálisan megadható kiemelési ár figyelembe vételével alakul ki a boltok megjelenési sorrendje. Fábry Kornél (Szerk. ), Sándor Csilla (szerk. ), Zsuffa Tünde (Szerk. ): A találkozás - Az 52. Nemzetközi Eucharisztikus Kongresszus emlékkönyve /KÖNYV/ Termékleírás Hazánk nagy örömmel fogadta 2016 januárjában a cebui bejelentést, hogy 2020 őszén Budapest rendezheti meg - immár másodszor - a Nemzetközi Eucharisztikus Kongresszust.
2021. szeptember. 29. 17:56 MTI Kult Levélben köszönte meg Ferenc pápa Erdő Péternek az eucharisztikus kongresszust "Szívemben őrzöm azokat a nagy pillanatokat, amelyeket Isten népével együtt éltem meg, akik imádságban egybegyűltek a Nemzetközi Eucharisztikus Kongresszus lezárására. " 2021. 22. 14:04 Élet+Stílus Tóth Gabi: Végre nem kell rejtegetnem azokat az értékeket, amelyek meghatároznak Az énekesnő szerint a korábbi vadóc lány énjét mások kreálták, most azonban visszatalálhatott az igazi önmagához. 2021. 13. 10:15 Tóth Gabi: Arra kérek mindenkit, ne bántson azért, mert keresztény vagyok Az énekesnő hosszú írásban reagált az elmúlt hetek történéseire. 2021. 12. 22:08 MTI/ Itthon Több százezren vettek részt az Eucharisztikus Kongresszus budapesti zárómiséjén A NEK sajtófőnöke szerint "öröm volt látni a pápa mosolygós arcát". 2021. 17:38 Megpuszilt a pápa egy újszülöttet - videó A budapesti látogatáson két újszülöttet megáldott a pápa, az egyikről videó is van. 2021. 16:11 Elsütött egy viccet a magyar nyelvről Ferenc pápa A vatikáni nagykövet nem is bírta ki nevetés nélkül.
2021. 15:13 Elindult Ferenc pápa repülőgépe Budapestről A katolikus egyházfő budapesti látogatása után Pozsonyba utazik. 2021. 15:03 A kétezer forintos órájában jött Ferenc pápa Budapestre A pápa az egyszerűségre szavazott. 2021. 13:21 Isten áldd meg a magyart - mondta magyarul Ferenc pápa a Hősök terén Ferenc pápa azt kívánta a magyaroknak, legyenek megalapozottak és nyitottak, mélyen gyökerezők és másokat tisztelők. Íme a teljes Úr Angyala imádság. 2021. 09:03 Így fogadták a pápát Budapesten - fotók 6-kor indult a pápa gépe Rómából, 7. 45-kor landolt Budapesten. Néhány órát tölt itt a Szentatya, majd repül tovább Pozsonyba. 2021. 07:35 Budapesten járt Ferenc pápa - a rövid látogatás krónikája Hatalmas taps fogadta a Hősök terén körbe menő Ferenc pápát, aki ezt megelőzően találkozott Orbán Viktor miniszterelnökkel és egyházi vezetőkkel is. A találkozó a Vatikán szerint jó hangulatú volt. A pápa kíméletes volt a magyarokkal, finoman üzent. Kövesse velünk percről percre a néhány órás látogatást.
Vagyis, itt csak Szent Miklós címkével ellátott híreket listázzuk. 2022-01-13 11:30 A nyíregyházi Szent Miklós-székesegyház története levéltári dokumentumok alapján I. 2021-12-08 18:26 Láttad már az igazi Mikulást?
Magyarország 1938 után másodszor ad otthont a rendezvénynek. Az eredetileg 2020-ra tervezett kongresszust a koronavírus-járvány miatt kellett elhalasztani egy évvel. Az eucharisztia szó egyszerre jelent szentmisét, az utolsó vacsorát megjelenítő cselekményt és az Oltáriszentséget, a szentmisén - a katolikus egyház tanítása szerint - Jézus Krisztus testévé és vérévé átváltoztatott kenyeret és bort. Nyitókép: MTI/Máthé Zoltán