A vállalat ugyanakkor a gyártási kapacitásra hivatkozva elmondta, hogy nem tud alacsonyabb áron több dózist gyártani. A világszerte nagyjából 8-10 ezer emberből egyet érintő SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség, lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatti halálhoz vezet. Magyarországon eddig két kisfiú, a szintén SMA-s Zente és Levente kaptak olyan kezelést, amely során a Zolgensma-t alkalmazták az orvosok. Sma gyógyszer art et d'histoire. Az utolsó hírek alapján Zente állapota sokat javult a gyógyszer beadása után. A Novartis nem közölte, hogy hányan vesznek részt a sorsolásban. A cég szerint amennyiben egy kisorsolt gyermek szülőhazájában az illetékes hatóságok engedélyezik a Zolgensma használatát, a páciens heteken belül megkaphatja a készítményt. Ha máskor is tudni szeretne hasonló dolgokról, lájkolja a HVG Tech rovatának Facebook-oldalát.
A világszerte nagyjából 8-10 ezer emberből egyet érintő SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség, lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatti halálhoz vezet. A cég szerint amennyiben egy kisorsolt gyermek szülőhazájában az illetékes hatóságok engedélyezik a Zolgensma használatát, a páciens heteken belül megkaphatja a készítményt. Kiemelt kép: iStock
Száz beteg csecsemő és kisgyermek juthat hozzá ingyen a világ legdrágább gyógyszeréhez. A Novartis svájci gyógyszergyártó sorsolással dönti el, hogy ki kapja meg az SMA (gerincvelői eredetű izomsorvadás) kezelésére szolgáló készítményt. Az egyelőre csupán az Egyesült Államokban törzskönyvezett Zolgensma nevű génterápiás gyógyszer ára 2, 1 millió dollár (640 millió forint). A világ legdrágább gyógyszere. Fotó: Bethesda Gyermekkórház / Vargosz A Novartis néhány hetente ki fog sorsolni egy gyereket, aki ingyen megkapja a készítményt. Noha a cég szerint a kezdeményezés révén világszerte tudnak segíteni a családokon, a pácienseket képviselő csoportok hangsúlyozzák, hogy a sorsolásos rendszer nem oldja meg a magas költségek és a hiányzó hatósági jóváhagyások problémáját. Spinális izomatrófia – Wikipédia. Múlt heti bejelentése szerint a Novartis 7, 1 milliárd dollár profitot könyvelt el 2019-ben, és a Zolgensmát nevezte meg az egyik legfőbb bevételforrásaként. A vállalat ugyanakkor a gyártási kapacitásra hivatkozva elmondta, hogy nem tud alacsonyabb áron több dózist gyártani.
Ráadásul a szabályok szerint a gyerekek 2 éves koruk előtt kaphatják csak meg, utána már nem. A génterápia lényege, hogy egy vírust juttatnak be a szervezetbe, amely kicseréli a hibás vagy hiányzó motoros idegsejtek génállományát, így megakadályozza az izmok elsorvadását. A klinikai teszteken 36 kéthetes és nyolc hónapos kor közötti csecsemő vett részt, hivatalos szeptemberi adatok szerint a kezelésben részesülő gyermekek mindegyike javulást ért el - írja a Egy másik gyógyszer látszólag olcsóbb Azt még nem tudni, hogy a Zolgensma 20-30 év alatt milyen eredményekre vezet majd, de a kutatók véleménye alapján akár 90 százalékos javulást is hozhat. Az egész terápia körülbelül 60 perc alatt lassan lecsepegő, infúziós kezelést jelent. Egy másik gyógyszer, amit Zente jelenleg kéthetente, injekció formájában, a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK) pozitív elbírálásának köszönhetően ingyen kap, szintén jó hatással van a kisfiúra. Sma gyógyszer ára word. A kisfiúra nagyon jó hatással van a kezelés, ennek és a gyógytornának is köszönhető, hogy stabilan tud ülni, akár 25 percig képes a fejét tartani, mosolygós, jókedvű baba.
A világszerte nagyjából 8-10 ezer emberből egyet érintő SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség. Lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatti halálhoz vezet. A Novartis nem közölte, hogy hányan vesznek részt a sorsolásban. Megszólalt Zente anyukája és az orvosok: minden részlet a beteg kisfiú kezeléséről. A cég szerint amennyiben egy kisorsolt gyermek szülőhazájában az illetékes hatóságok engedélyezik a Zolgensma használatát, a páciens heteken belül megkaphatja a készítményt.
A spinális izomatrófia (SMA) ritka genetikai betegség. Egy hibás gén miatt a betegek szervezete nem tud olyan fehérjét termelni, amely védi az izomsejteket, így az izomzat lassan sorvad és épül le. Ezek a betegek egy idő után kerekesszékbe kényszerülnek, súlyosabb esetben a légzőizmok elsorvadása halált okoz. Mérföldkőhöz érkezett az SMA-betegek kezelése - HáziPatika. Magyarországon valamivel több mint száz regisztrált SMA-s beteg van, de az érintettek tényleges száma háromszáz körül lehet. A betegség nem gyógyítható, az izmok leépülése azonban különböző módszerekkel lassítható. A magyar SMA-s betegek körében is hatalmas szenzációt és reményt keltett egy Egyesült Államokban kifejlesztett új gyógyszer. Ez a készítmény ugyanis képes serkenteni a szervezetben az izmokat védő fehérje szintézisét. A gyógyszer a betegek hibás génjének egyik hasonmására (SMN2) hat, amelynek az egészséges emberben nincs funkciója, az SMA-s betegeknél viszont a gyógyszer 60-70 százalékra is képes felpörgetni az izmokat védő fehérje szintézisét. A gyógyszer nemcsak szinten tartást, javulást is eredményez.
Nagy erejű földrengés rázta meg a délnyugat-mexikói Acapulco üdülőváros környékét kedd éjszaka – adta hírül az MTI. Egy halálos áldozatról tudni, sziklaomlások történtek és épületek rongálódtak meg. Az amerikai földtani intézet tájékoztatása szerint a hetes erejű földrengés fészke tizenhét kilométerre északkeletre volt a Guerrero állambeli Acapulcótól, tíz kilométeres mélységben. A földmozgás következtében az Acapulco környéki hegyoldalakból hatalmas sziklatömbök gurultak le az utakra, fákat döntve ki. Guerrero állam kormányzója, Hector Astudillo szerint azonban súlyos károkról egyelőre nem érkeztek hírek. Egy ember meghalt, rádőlt egy oszlop. Áramszünet árthat a gépnek? - PC hardver és szoftver - TheVR Fórum. Az Acapulcótól 375 kilométerre fekvő Mexikóvárosban is működésbe lépett a földrengést jelző rendszer, a főváros egyes részein közel egy percen át mozgott a föld, és áramkimaradás is volt. A megriadt emberek fejvesztve menekültek ki az épületekből. Sokan egy szál pizsamában, zuhogó esőben ácsorogtak éjszaka az utcán, és nem mertek visszamenni az otthonukba.
A képre kattintva galéria nyílik © Máté Péter "64 évesen kezdtem új életet, nem kívánom senkinek azt, amin átmentem" - mondja könnyek között, miközben a katasztrófán kívül különböző régebbi és újabb betegségeket is említ, és a kártérítés igazságtalanságait taglalja. Kapott vagyoni kártérítést - de a férje után járó nem vagyoni kártérítésért hiába harcolt, mert csak 15 éve éltek együtt. Itthon: Elment az áram, szünetelt a betegellátás a Szent Margit Rendelőintézet telephelyein | hvg.hu. Hiába lett új háza, még van, hogy most jön rá, mi minden apróság nincs meg, ami annak idején megvolt. A szatyra tele van virággal, mindig annyit hoz a házhoz és a sírokhoz, ahány éve történt a katasztrófa, most tíz-tíz szál van nála, meg egy kis koszorú - mutatja, majd szomorúan tovább sétál a romos épület felé az ösvényen, a tíz év alatt jócskán megnőtt díszfák és bokrok között. Nem úgy tűnik, hogy neki sikerült volna teljesen túllépni a katasztrófán, amiben több mint egymillió köbméter iszap zúdult Kolontár, Devecser, Somlóvásárhely és néhány távolabbi falu mélyebben fekvő részeire, megölve 10 embert, és otthontalanná téve ezer másikat.
Emelkedik a palládium és a platina ára, mert a Dél-Afrikai Köztársaságban jelentősen visszavetette a nemesfémek bányászatát a gyakori áramszünet. A Dél-Afrikai Köztársaság a világ vezető platina és második legnagyobb palládium termelője. Az országban már napok óta komoly áramkimaradások vannak. A legnagyobb helyi áramtermelő cég csak úgy tudja kielégíteni a megnövekedett keresletet a rendszer összeomlása nélkül, hogy egy-egy körzetet lekapcsol a hálózatról. Platinatömbök Forrás: RIA Novosti/RIA Novosti/Boris Babanov Hírünk megjelenése napján, röviddel 14 óra előtt a londoni fémtőzsdén (LME) a palládium unciánkénti ára 0, 6 százalékos emelkedéssel, 1893, 85 dolláron állt, alig maradt el a rekordszintnek számító 1898, 50 dollártól. A platina unciánkénti jegyzése 0, 7 százalékkal, 901, 98 dollárra emelkedett. Úszás: elment az áram, sötét uszodában edzett Hosszú - NSO. A két nemesfém 13. napja drágul, amire 2014 óta nem volt példa. A palládium az év eleje óta csaknem 50 százalékkal drágult, és a Citigroup elemzői szerint 2020 közepén már akár 2500 dolláron is jegyezhetik a kínálat szűkülése miatt.